إن فعالية الدواء تعد من المفاهيم الأساسية في علم الطب والصيدلة، حيث أنه بجانب معرفة كيفية تأثير الدواء على جسم الإنسان، فقد يرتبط تقييم فعاليته بمدى قدرة الدواء على تحسين الحالة المرضية أو التخفيف من هذه الأعراض عندما نقارنها مع العلاجات الأخرى.
تشير فاعلية الدواء إلى قدرته على تحقيق التأثير العلاجي التي يحتاج إليه المريض وخاصة عندما يتم استخدامه وفقًا للتوجيهات الصحيحة كما وضح إليه الطبيب، كما أن قياس مدى فعالية الدواء يتضمن العديد من الجوانب العلمية والطبية الأخرى التي تساعد في التأكد من أن العلاج لا يقتصر فقط على تقديم الراحة للمريض، بل يعمل على تقديم نتائج أخرى ملموسة وتم إثباتها بشكل علمي.
كما يمكن تعريف فعالية الدواء على أنها القدرة على إحداث أقصى استجابة أو تأثير مطلوب، وفي معنى آخر يتم تعريف الفعالية على أنها كمية أو جرعة هذا الدواء المحدد بحيث يمكن إظهار فعاليته، وبالتالي، فإن دراسة حديثة فعالية الدواء تدرس الكمية المطلوبة لإحداث أقصى استجابة فسيولوجية للمريض.
